有沒有亨特氏綜合征（黏多糖貯積癥2型）治療方法

      亨特氏綜合征（黏多糖貯積癥2型，MPS2）的可選治療是酶替代治療（ERT）和造血干細(xì)胞治療。造血干細(xì)胞治療風(fēng)險大，對患者的身體指征要求嚴(yán)格，指南推薦適合移植的患者年齡在2歲以內(nèi)，且患者不能有神經(jīng)受累。ERT對所有患者都可以適用。早期ERT可減緩疾病進(jìn)展，改善患兒預(yù)后。亨特氏綜合征患兒會隨著糖胺聚糖的累及出現(xiàn)發(fā)育遲緩、聽力喪失、肝脾腫大、關(guān)節(jié)攣縮、皮膚大片蒙古斑以及頻繁的呼吸道感染等多個器官系統(tǒng)的異常表現(xiàn)，嚴(yán)重者常于10～20歲內(nèi)死亡。早期使用酶替代治療可降低患兒體內(nèi)尿糖胺聚糖水平，減輕肝脾腫大，改善心肺功能和關(guān)節(jié)活動能力，減少反復(fù)呼吸道感染，改善睡眠呼吸暫?，F(xiàn)象以及生長發(fā)育障礙等情況，并且延長患兒的生存期。