pnh病人能做骨髓移植嗎

      指導(dǎo)意見：
      陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿的根治在于重建造血組織功能，消除異常造血干/組細(xì)胞，目前認(rèn)為骨髓移植是唯一可以治愈本病的方法。但是PNH是一種良性的克隆性疾病，部分患者還可能自愈，而骨髓移植帶有一定風(fēng)險(排異反應(yīng)，移植物抗宿主反應(yīng)等)，因此，對PNH患者是否進(jìn)行骨髓移植，尚需考慮多方面因素，基因治療用反轉(zhuǎn)條病毒載體將編碼一種跨膜CD59的基因轉(zhuǎn)入PNH病態(tài)細(xì)胞，目前仍在實(shí)驗(yàn)階段，尚未應(yīng)用于臨床，免疫抑制劑治療根據(jù)國內(nèi)外經(jīng)驗(yàn)，單獨(dú)或聯(lián)合應(yīng)用ATG，ALG，環(huán)孢菌素A等免疫抑制劑，對伴骨髓增生不良患者可一定療效，對以溶血為主的PNH效果差。此外補(bǔ)體抑制劑，抑制補(bǔ)體終末復(fù)合物的形式，雖不是根治本病的方法，但可減輕溶血癥狀，Eculizumab為一種長效單抗C5補(bǔ)體抑制劑，據(jù)Hillman初步觀察，可明顯減輕患者的溶血和輸血需要量。在國內(nèi)尚未見有關(guān)報道。再就是應(yīng)用補(bǔ)腎化濕的中藥治療本病
      可使大部分病人取得長期緩解。